Aragón adelanta un tratamiento innovador para la piel de mariposa
El Departamento de Sanidad autoriza acceso temprano a una terapia génica tópica para un paciente con Epidermólisis Bullosa Distrófica, mientras se resuelve su financiación nacional.
El Gobierno de Aragón ha autorizado el acceso temprano a un tratamiento innovador para un paciente con la enfermedad conocida como “piel de mariposa”, una decisión adoptada por el Departamento de Sanidad ante la gravedad del caso y el potencial beneficio clínico de la terapia. El anuncio fue realizado este lunes por el consejero de Sanidad, Ángel Sanz, durante una comparecencia ante los medios .
La medida se dirige a un paciente diagnosticado de Epidermólisis Bullosa Distrófica, una enfermedad genética rara caracterizada por una extrema fragilidad de la piel, que provoca heridas, ampollas y lesiones dolorosas incluso ante roces mínimos .
Una terapia génica tópica con potencial transformador
El tratamiento adelantado por Aragón consiste en una terapia génica tópica que actúa directamente sobre la causa de la enfermedad, con capacidad para mejorar la cicatrización y, en consecuencia, la autonomía y la calidad de vida del paciente .
Según explicó Sanz, la decisión responde a la necesidad de actuar con rapidez ante una patología de gran impacto:
“Puede mejorar sustancialmente la cicatrización de las lesiones y, con ello, la autonomía y la calidad de vida del paciente” .
El consejero subrayó además que Aragón da este paso aun cuando el medicamento está pendiente de financiación por parte del Ministerio de Sanidad, reiterando la voluntad del Ejecutivo autonómico de priorizar a los pacientes y facilitar el acceso a la innovación terapéutica .
Evaluación clínica y garantías de seguridad
La solicitud de tratamiento está siendo evaluada por un grupo multidisciplinar de la Comisión de Enfermedades Raras, encargado de garantizar un acceso rápido, seguro y con todas las garantías clínicas necesarias .
La terapia ha mostrado resultados especialmente relevantes en ensayos clínicos:
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Entre el 65% y el 67% de las heridas tratadas alcanzan cicatrización completa.
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Frente a un 22%-26% de cicatrización sin tratamiento.
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Con un perfil de seguridad favorable, sin interrupciones por efectos adversos .
Compromiso con las enfermedades raras
Sanz destacó que este avance es “una muestra del compromiso del Gobierno de Aragón con las enfermedades raras” y recordó que se está ultimando la Estrategia Aragonesa de Enfermedades Raras, orientada a reforzar la atención integral, impulsar el diagnóstico precoz y facilitar el acceso a la innovación y la investigación .
El consejero concluyó que el objetivo es claro:
“Que la innovación llegue a tiempo a los pacientes que la necesitan, porque es ahí donde la innovación alcanza todo su valor” .